PWS國內首家獲批，金賽藥業重組人生長激素適應癥增至10個

近日，金賽藥業申報的重組人生長激素注射液新適應癥(包括Prader-Willi 綜合征)上市申請已獲得國家藥品監督管理局(NMPA)正式批準(受理號：CXSS2101036、CXSS2101037、CXSS2101038、CXSS2101039)，這也是國內生長激素產品首次獲批Prader-Willi 綜合征(PWS)適應癥。

多適應癥獲批

本次審批在此前多項獲批的適應癥上新加了PWS適應癥，至此，金賽藥業重組人生長激素注射液適應癥已擴展至10個：

· 用于因內源性生長激素缺乏所引起的兒童生長緩慢;

· 用于因 Noonan 綜合征所引起的兒童身材矮小;

· 用于因 SHOX 基因缺陷所引起的兒童身材矮小或生長障礙;

· 用于因軟骨發育不全所引起的兒童身材矮小;

· 用于性腺發育不全(特納綜合征)所致女孩的生長障礙;

· 用于Prader-Willi 綜合征(PWS);

· 用于接受營養支持的成人短腸綜合征;

· 用于已明確的下丘腦-垂體疾病所致的生長激素缺乏癥和經兩種不同的生長激素刺激試驗確診的生長激素顯著缺乏;

· 用于重度燒傷治療;

· 用于小于胎齡兒(SGA)所引起的身材矮小。

關于Prader-Willi 綜合征

PWS又稱肌張力低下-智能障礙-性腺發育滯后-肥胖綜合征，俗稱小胖威利綜合征，是一種基因組印記的疾病。據國際流行病學數據統計，PWS的發病率在1/10,000到1/30,000之間[1]。目前，40~100%的PWS患者因生長激素缺乏導致身材矮小，而國內外已有臨床試驗及臨床指南提出，重組人生長激素治療PWS患者具有多方面的獲益，如身高、瘦體重、運動、行為、認知等方面[2-3]。而早在 2000 年，美國FDA已批準重組人生長激素用于治療PWS兒童矮小。

參考文獻：

1. Cassidy, S. B. Genet Med 2012; 14(1): 10-26

2. Genet Med. 2018 January ; 20(1): 24–30

3. J Clin Endocrinol Metab, June 2013,98(6):E1072-87